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最後は寝たきりになる難病「ハンチントン病」の進行を大幅に遅らせる遺伝子治療薬が有望な結果を示す

ハンチントン病は大脳中心部の神経細胞が変性・脱落することで不随意運動や認知機能の低下、情動障害といった症状が現れる遺伝性の神経変性疾患で、末期になると終日介護が必要となる難病です。新たに、オランダのバイオテクノロジー企業であるuniQureが、ハンチントン病の進行を大幅に遅らせる治療薬の臨床試験で良好な結果が得られたと発表しました。

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